FDA 批准首个含活性成分的药物用于治疗罕见直接原因癫痫

美国 FDA Facebook 6 月 25 日报道，FDA 许可 GW 研究者有限美国公司 Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 静脉注射溶液用作两种罕见而致使发作，即 Lennox-Gastaut 症候群和 Dret 症候群相关发作的外科手术，适用范围作 2 岁及以上年龄的高血压。这是 FDA 许可的首个所不含更进一步的提取产物制剂物所不含的制剂物。它也是 FDA 许可的首个用作 Dret 症候群高血压外科手术的制剂物。CBD 是植物的一种所不含。不过，CBD 不能加剧四氢酚（THC）的中的毒或欣快感。THC（不是 CBD）是受到影响心理平衡状态的主要所不含。

「此次许可警醒人们，阻截有益其发展计划，确实审核中的所不含的活性所不含，可以带来最重要的外科手术制剂物。而且，FDA 共同努力这种小心谨慎的科学研究者和制剂物开发，」FDA 负责人 Gottlieb 博士说是。「测试制剂物安全性与系统性的对照临床实验及 FDA 严格的制剂物许可程序是将源于的外科手术制剂物带给高血压的最合适手段。由于赞同此次许可的医学研究者适当且控制良好，因此处方者可以对制剂物的均匀强度和一致的制剂物释放有诚意，它们赞同外科手术这些复杂和致使发作症候群所才可的前提剂量。我们将继续赞同对衍生厂家的潜在医疗卫生用途进行严格的科学研究者，并与有意为高血压备有安全、有效、高准确性厂家的开发人员协力。但与此同时，我们准备采取行动，因为我们想到非法零售商不含 CBD 的厂家存有致使的、未经证实的医疗卫生否定。零售商未经许可的厂家，不确定的剂量和会使高血压无法给予前提的、公认的外科手术来外科手术致使甚至致命的癌症。」

Dret 症候群是一种罕见的遗传性癌症，该癌症发病于外祖父后的第一年，有经常性的发热相关发作（热性关节炎）。之后，一般而言会有其它类型的发作出现，有数肌阵挛性发作（不随意肌痉挛）。此外，发作长时间平衡状态也无论如何起因，这是一种潜在危及生命的长时间发作社会活动，才可要急救外科手术。脑癌 Dret 症候群的儿童其语言及群众运动能力一般而言其发展要强，并会漫长社会活动过度及其它相关困难。

Lennox-Gastaut 症候群始于儿童初。该癌症的基本特征是有多种形式的发作。Lennox-Gastaut 症候群高血压在幼儿期开始有经常性的发作发作，一般而言在三至五岁之间起因。逾四分之三受受到影响的高血压有强直性发作，这加剧肌肉组织无法控制地伸长。完全所有脑癌 Lennox-Gastaut 症的儿童都会出现学习问题和智力语言障碍。部分人的群众运动能力，如坐和丢下的能力也拖延。大多数脑癌 Lennox-Gastaut 症的人其日常生活中的的日常社会活动才可要帮助。

FDA 制剂物评价与研究者中的心神经学厂家业务主任 Dunn 博士说是：「Dret 症和 Lennox-Gastaut 症高血压难以控制的发作对这些高血压的生活准确性产生了深远的受到影响。对 Lennox-Gastaut 高血压来说，除了另一种最重要外科手术解决方案之外，这次前所未有地为 Dret 高血压专门许可了一款制剂物，这将为外科手术这种癌症高血压备有一个最重要且必要的改善。」

Epidiolex 的系统性基于 3 项随机、双盲、疗效对照临床实验，有 516 名 Lennox-Gastaut 症候群或 Dret 症候群高血压参与。Epidiolex 与其他制剂物一起服用，与疗效相较，其表明对减少发作发作频次有效。

临床实验中的，Epidiolex 外科手术高血压起因的最常见病症是嗜睡、从容和发疯、肝酶升高、食欲下降、腹泻、红斑、疲累、疲倦和虚弱、失眠、呼吸语言障碍和呼吸准确性差及感染。

Epidiolex 必须随高血压用制剂Guide一起发给，该Guide详细描述了有关制剂物使用和风险的最重要数据。所有外科手术发作的制剂物都是如此，最致使的风险有数自杀、自杀未遂、情绪激动、新的或恶化的抑郁症、攻击性和恐慌症。Epidiolex 也会加剧肝脏重击，一般而言是轻微的，但提高了罕见但更致使重击的可能性。更致使的肝脏重击会加剧舒服、呕吐、腹痛、疲累、厌食、黄疸和/或黑尿。

根据管制有机物联邦政府（CSA），CBD 目前是目录 I 的有机物，因为它是植物的一种化学所不含。为了赞同这次的纳斯达克申请人，该美国公司进行了非临床和医学研究者，用以审核 CBD 的滥用可能性。FDA 颁发了该制剂物的纳斯达克申请人优先审评资格，其用作 Dret 症候群的纳斯达克申请人给予了快速通道审评资格，其用作 Dret 症候群和 Lennox-Gastaut 症候群被颁发了孤女制剂资格。

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校对： 冯志华